SUS passa a oferecer Zolgensma, medicamento mais caro do mundo, para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

O Sistema Único de Saúde (SUS) iniciou a distribuição do Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, para o tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) tipos 1 e 2, uma doença genética rara e progressiva que compromete funções vitais e pode levar à morte precoce. A inclusão do remédio na rede pública marca um avanço inédito no acesso a terapias genéticas no país.

Segundo o Ministério da Saúde, o Zolgensma tem potencial para modificar o curso natural da doença, oferecendo melhores condições de qualidade de vida e sobrevida para crianças diagnosticadas com AME. A pasta informou que o medicamento está sendo adquirido por um valor reduzido em relação ao preço de mercado, que gira em torno de R$ 7 milhões por dose.

A AME afeta aproximadamente um a cada 10 mil nascidos vivos e é atualmente a principal causa genética de morte infantil. A doença ocorre devido à ausência ou deficiência da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, há degeneração progressiva dessas células, o que resulta em fraqueza muscular severa e perda gradual de funções como andar, engolir e respirar.

O tratamento com Zolgensma é feito por meio de terapia gênica, em dose única, e tem como objetivo substituir o gene defeituoso responsável pela falta da proteína. Estudos clínicos internacionais indicam que o medicamento pode interromper a progressão da doença quando administrado precocemente, especialmente em bebês e crianças pequenas.

A doença é classificada em cinco subtipos, de 0 a 4, conforme a idade de início e a gravidade dos sintomas. O tipo 1 é o mais comum e também o mais severo, manifestando-se nos primeiros meses de vida. Já o tipo 4, identificado em adultos jovens, tende a apresentar evolução mais lenta e sintomas menos incapacitantes.

Com a incorporação do Zolgensma, o Brasil se junta a um grupo restrito de países que disponibilizam o tratamento por meio de sistemas públicos de saúde. A medida é vista como um marco no campo da medicina genética, ampliando o acesso a terapias de alto custo e reforçando a política de equidade do SUS no atendimento a doenças raras.

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